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9月20日，在第十四屆中國罕見病高峰論壇上，全國人大代表、湖北省咸寧市中心醫院院感辦主任王雪靜以《關于加強罕見病用藥保障》為題發表了主題演講。

王雪靜表示，當前罕見病用藥存在藥物可及性低、負擔重，診療體系和支持能力不足，地區間保障不平衡，支付體系與高價藥矛盾，藥物研發與市場激勵不足等困境，嚴重影響用藥保障。

王雪靜 圖片來源：主辦方供圖

近年來，我國對罕見病重視度提升，為罕見病用藥保障帶來機遇。王雪靜表示，醫保層支持舉措包括優化準入程序（如2024年醫保目錄調整對罕見病用藥放寬上市時間限制），開展醫保談判降價，通過“雙通道”提升保障水平，加強門診保障（開展慢病和特病單獨支付、建立普通門診統籌）等。

王雪靜認為，應對罕見病用藥難題，需依靠政府主導的多層次醫療保障和綜合救助體系。為此，她提出三項建議：第一，創新罕見病醫保準入模式，借鑒國際風險共擔協議經驗，結合我國國情，對嚴重威脅生命且無等效治療藥物的罕見病實行風險共擔，建立第三方效果評估機制。

她特別提到，在我國香港地區，會根據目標救助原則，將罕見病家庭可動用財務資源作為反映其經濟能力的指標，“我們可以根據家庭動用（財務資源）的指標來累積計算患者分擔的最高費用”。

第二，優化門診保障政策，構建“門診慢特病+大病保險+惠民保”協同的多層次保障體系。將醫保目錄外藥物納入醫保，對超罕見病藥物放寬談判標準；完善大病保險與門診慢特病銜接，打通政策斷點；推動惠民保與門診報銷對接，發揮補充保障作用。

第三，建立罕見病用藥專項保障基金，實行省級統籌、分賬管理、獨立核算、專項專用。資金來源需政府（醫保結余、定向撥款）與社會（民政引導社會力量、彩票公益金、稅收、央企及個人捐款）共同發力；明確保障范圍，通過科學篩選優先保障重點病種；建立單獨籌資、專業運營的管理機制，并可參考安徽“單獨支付通道+困難群體傾斜+引導有序就醫”的實踐經驗。

記者|甄素靜

編輯|陳柯名?董興生?向江林

校對|董興生

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